.png)
Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave (FDA) ka miratuar injeksionin e përditshëm të vosoritidit (Voxzogo) për trajtimin e fëmijëve me akondroplazi, forma më e zakonshme e nanizmit (të qenit xhuxh). Indikacioni është për fëmijët e moshës 5 vjeç e lart që kanë akondroplazi dhe epifiza të hapura (pllakë rritjeje), që do të thotë se ata kanë ende potencial për t'u rritur.
Akondroplazia shkaktohet nga një mutacion në gjenin e receptorit 3 të faktorit të rritjes fibroblastike (FGFR3) që çon në mineralizimin e frenuar të kondrociteve (qelizat e kërcit) në pllakën e rritjes. Mutacioni ndodh në rreth 25,00 lindje të gjalla në mbarë botën, duke rezultuar në shtat të shkurtër dhe çrregullim të kockave, shtyllës kurrizore, fytyrës dhe bazës së kafkës. Fëmijët e prekur kanë një bust me madhësi mesatare, krahë dhe këmbë të shkurtra dhe një kokë të zmadhuar. Vosoritide është vërtetuar që parandalon frenimin e mineralizimit të kondrociteve të shkaktuar nga mutacioni FGFR3.
"Miratimi i sotëm përmbush një nevojë mjekësore të paplotësuar për shumë fëmijë. Me këtë veprim, fëmijët me shtat të shkurtër për shkak të akondroplazisë kanë një opsion trajtimi që synon shkakun themelor të gjendje së tyre”, tha Theresa Kehoe drejtor i Divizionit të Endokrinologjisë së Përgjithshme në Qendrën e FDA për Vlerësimin dhe Kërkimin e Barnave.
Lynda Polgreen, një hetuese në provat klinike për vosoritide, pajtohet tha se ky miratim është një moment historik i rëndësishëm që përfaqëson herën e parë që mjekët do të jenë në gjendje të ofrojnë një terapi të synuar në shkakun rrënjësor të gjendjes për familjet e fëmijëve me akondroplazi.
"Akondroplazia është një gjendje gjenetike e përjetshme që rezulton nga arkitektura e çrregulluar e skeletit të shkaktuar nga dëmtimi i rritjes së kockave endokondrale gjatë fëmijërisë," shtoi Polgreen.
Miratimi u bazua në të dhënat nga një studim i fazës 3, i realizuar gjatë një viti në 121 fëmijë të moshës 5-17 vjeç me epifiza të hapura. Pacientët u caktuan në mënyrë të rastësishme për të marrë injeksione të vosoritide ose placebo(ilaç të rremë). Ata që morën ilaçin u rritën mesatarisht 1,57 cm.
Efektet anësore më të zakonshme ishin reaksionet në vendin e injektimit, të vjellat dhe presioni i ulët i gjakut. Këto reagime janë të shënuara në etiketë si një paralajmërim dhe një masë paraprake.
Vosoritide u miratua sipas rrugës së miratimit të përshpejtuar të FDA-së, e cila lejon miratimin e mëparshëm të barnave për të trajtuar kushte serioze dhe që plotësojnë një nevojë mjekësore të paplotësuar. Aprovime të tilla bazohen në pika përfundimtare zëvendësuese ose ndërmjetëse. Kompanisë tani do t'i kërkoh-et të kryejë një studim për të vlerësuar gjatësinë përfundimtare të të rriturve.
"Ne e vlerësojmë FDA-në për njohjen e nevojës urgjente mjekësore të paplotësuar për këtë gjendje progresive. Si prind i një fëmije me akondroplazi, e shoh si një hap të rëndësishëm përpara," tha Amer Haider, bashkëthemelues. i “Growing Stronger”, një organizatë me mision për të përmirësuar cilësinë e kujdesit mjekësor për njerëzit që vuajnë nga xhuxhizmi.
Burimi:Medscape/Përshtati:Gazeta “Si”
Copyright © Gazeta “Si”
Të gjitha të drejtat e këtij materiali janë pronë ekskluzive dhe e patjetërsueshme e Gazetës “Si”, sipas Ligjit Nr.35/2016 “Për të drejtat e autorit dhe të drejtat e tjera të lidhura me to”. Ndalohet kategorikisht kopjimi, publikimi, shpërndarja, tjetërsimi etj, pa autorizimin e Gazetës “Si”, në të kundërt çdo shkelës do mbajë përgjegjësi sipas nenit 179 të Ligjit 35/2016.
