.png)
Shkencëtarët duke përdorur një version të redaktimit të gjenit Crispr patën sukses në zgjatjen e jetës së minjve me progeria, një sëmundje e rrallë e plakjes së shpejtë që tek fëmijët zakonisht çon në vdekje në adoleshencën e tyre. Studimi u botua në revistën “Nature” dhe tregon që mund të zhvillohen trajtime efektive jo vetëm për progerinë, por edhe për mijëra sëmundje të tjera gjenetike për të cilat terapitë janë treguar pak efektive.
“Zgjatja e jetëgjatësisë në minj është një rezultat imponues që nënvizon potencialin që kanë këto lloje teknologjish”, tha Charles Gersbach, drejtor i Qendrës së Universitetit Duke për Teknologji të Avancuara Genomike, i cili nuk ishte i përfshirë në studimi i progerisë.
Teknika eksperimentale, e njohur si redaktimi bazë, përfshin ndryshimin ose redaktimin e një çifti të vetëm të shkronjave bazë që formojnë shkallët e molekulave të ADN-së si shkallët që përbëjnë gjenomet e njerëzve dhe kafshëve. Crispr u përdor për herë të parë për redaktimin e gjeneve në vitin 2012 dhe redaktimi bazë u zhvillua në vitin 2016.
Redaktori bazë në studimin e sëmundjes progeria përdori një proteinë të modifikuar Crispr për të synuar gjenin mutant. Por ndryshe nga teknikat e tjera të redaktimit të gjeneve, redaktimi bazë ndryshon ADN-në pa prishur spiralin e dyfishtë. Thyerja e ADN-së mund të çojë në ndryshime të padëshiruara.
Ekzistojnë katër njësi bazë, secila e njohur me shkronjën e parë të emrit të saj kimik: A, C, T dhe G. Shumica e rasteve të sëmundjes së progerisë vijnë nga një ndryshim i një shkronje të vetme në gjenin LMNA, i cili ndihmon në ruajtjen e funksionit dhe strukturës normale të bërthama e një qelize. Për hulumtimin e ri, shkencëtarët e lidhur me Institutin Broad Harvard, Institutet Kombëtare të Shëndetit dhe Universiteti Vanderbilt u dhanë minjve me progeria një injeksion të vetëm të një redaktori bazë të programuar për të korrigjuar mutacionin që shkakton sëmundjen. Këto kafshë jetuan më shumë se minjtë me progeria që nuk iu dha trajtimi. Minjtë e redaktuar, të cilët morën injeksionin tre ose 14 ditë pas lindjes, jetuan për gati 1.5 vjet, afërsisht fillimi i pleqërisë në minj të shëndetshëm.
Tumoret e mëlçisë u zbuluan në disa nga minjtë më jetëgjatë. Por testimi tregoi që tumoret me sa duket nuk ishin shkaktuar nga redaktori bazë, por nga virusi i modifikuar i përdorur për ta kapsuluar atë, në mënyrë që të injektohet në minj.
Pavarësisht nga përparimi i redaktimit bazë, sfidat e thella mbeten për të kuptuar sesi të transformohen përparime të tilla në ilaçe. Pengesat financiare dhe rregullatore për zhvillimin e ilaçeve për sëmundje të rralla si progeria janë veçanërisht shqetësuese.
Christopher P. Austin, drejtor i Qendrës Kombëtare të Shërbimin Kombëtar në SHBA për Avancimin e Shkencave të Përkthimit, e cila po drejton një iniciativë të re që synon uljen e kostos së provave klinike të terapisë gjenike, tha se për shumë sëmundje, numri i njerëzve është aq i vogël dhe kompanitë farmaceutike mendojnë më shumë për medikamente me treg më të lartë.
Studimi i ri vjen më pak se një vit pasi Administrata e Ushqimit dhe Barnave miratoi ilaçin e parë për të trajtuar progerinë.
Hulumtimi mbi lonafarnib tregoi se pacientët me progeria që morën ilaçin jetuan mesatarisht 2.5 vjet më shumë se pacientët e patrajtuar. Por teknologjitë e redaktimit të gjeneve siç është redaktimi bazë ofrojnë shpresën për një kurë, duke rregulluar shkakun kryesor të progerisë me një trajtim të njëhershëm.
David R. Liu, laboratori i të cilit në Institutin Broad zhvilloi redaktorët bazë në vitet 2016 dhe 2017, filloi të punojë me studiuesit në Vanderbilt të interesuar në përdorimin e redaktorëve për të korrigjuar mutacionin në qeliza nga fëmijët me progeria.
“Rezultatet e hershme dukeshin të mira”, tha Liu.
Burimi:The Wall Street Journal/Përktheu:Gazeta “Si”
Copyright © Gazeta “Si”
Të gjitha të drejtat e këtij materiali janë pronë ekskluzive dhe e patjetërsueshme e Gazetës “Si”, sipas Ligjit Nr.35/2016 “Për të drejtat e autorit dhe të drejtat e tjera të lidhura me to”. Ndalohet kategorikisht kopjimi, publikimi, shpërndarja, tjetërsimi etj, pa autorizimin e Gazetës “Si”, në të kundërt çdo shkelës do mbajë përgjegjësi sipas nenit 179 të Ligjit 35/2016.
Lini një Përgjigje