.png)
Terapia gjenetike mund të jetë një shpresë për personat me talasemi. Sipas një studimi të fundit, 90 për qind e pacientëve me talasemi, nuk kishin më nevojë për transfuzione mujore të gjakut. Kjo për shkak të efikasitetit të terapisë gjenetike.
Studimi i publikuar në revistën shkencore “New England Journal of Medicine”, tregon se përfshiu edhe fëmijë me talasemi nën moshën 12-vjeç.
“Është mbresëlënëse që kaq shumë pacientë në studim, duke përfshirë pacientët më të rinj, fituan një pavarësi transfuzioni që ishte e qëndrueshme,” tha bashkautori Jennifer Schneiderman, , nga Qendra për Kancerin dhe Çrregullimet e Gjakut në Lurie Children’s and Associate.
Ai shton se studimi aktual përfaqëson hapin tjetër në zhvendosjen e kësaj ndërhyrjeje në praktikën klinike. Kjo do të thotë një akses potencial për “shërim” të pacientëve talasemik.
Njerëzit me talasemi nuk prodhojnë mjaftueshëm hemoglobinë funksionale në qelizat e kuqe të gjakut. Kjo gjë pengon marrjen e oksigjenit në të gjitha pjesët e trupit. Ata me llojin më të rëndë të sëmundjes kërkojnë transfuzion të qelizave të kuqe të gjakut çdo muaj për të mbijetuar. Transfuzionet e shpeshta, megjithatë, mund të shkaktojnë komplikime serioze për shkak të mbingarkesës me hekur dhe infeksioneve.
Si funksionon terapia gjenetike për talasemikët?
Transplantimi i qelizave staminale hematopoietike nga dikush që prodhon hemoglobinë të shëndetshme, mund të jetë një trajtim potencialisht kurues. Por kjo kërkon një donator që përputhet mirë, i cili mund të jetë i vështirë për t’u gjetur.
Ky studim i terapisë gjenetike përdor qelizat burimore të pacientit që u trajtuan në laborator. Qelizat trajtohen me një virus të modifikuar për të shtuar kopje funksionale të gjenit që është me defekt në talasemi. Përpara se qelizat e reja të mund të injektohen, pacientët duhet të marrin kimioterapi. Kështu pacientët do të duhen të qëndrojnë në spital për 4-5 javë.
Pacientët zakonisht arritën të mos merrnin transfuzion rreth një muaj pas transplantimit të qelizave burimore. Pacientët e raportuar në këtë dorëshkrim ishin monitoruar për një interval prej 13 muajsh deri në katër vjet.
Ngjarjet anësore të lidhura me trajtimin ishin tipike të transplantimit autolog të qelizave burimore. Ato janë trombocitet e ulëta, hemoglobinë e ulët, numër i ulët i qelizave të bardha të gjakut, plagë në gojë, ethe dhe sëmundje venookluzive hepatike.
Bazuar në rezultatet pozitive të provës në fazën e tretë, Bluebird Bio, Inc., sponsori i provës, ka aplikuar për rishikimin e FDA, i cili pritet të përfundojë në verën e 2022.
Hulumtimi në Spitalin e Fëmijëve Ann & Robert H. Lurie të Çikagos, kryhet nëpërmjet Institutit të Kërkimeve për Fëmijët Stanley Manne.
Burimi: Science Daily/ Përshtati: Gazeta “Si”
Copyright © Gazeta “Si”
Të gjitha të drejtat e këtij materiali janë pronë ekskluzive dhe e patjetërsueshme e Gazetës “Si”, sipas Ligjit Nr.35/2016 “Për të drejtat e autorit dhe të drejtat e tjera të lidhura me to”. Ndalohet kategorikisht kopjimi, publikimi, shpërndarja, tjetërsimi etj, pa autorizimin e Gazetës “Si”, në të kundërt çdo shkelës do mbajë përgjegjësi sipas nenit 179 të Ligjit 35/2016.
Lini një Përgjigje