Një terapi gjenetike duket se është efektive tek njerëzit me çrregullimin e gjakut, hemofili B, thonë studiuesit britanikë.
Trajtimi korrigjon një defekt gjenetik që e bën gjakun e njerëzve të mpikset dhe të ndalojë gjakderdhjen.
Elliott Mason, i cili ishte pjesë e provës që testoi terapinë, thotë se jeta e tij tani është kthyer si e njerëzve normalë.
Ekipi mjekësor thotë se shumica e të rriturve me hemofili mund të kurohen në tre vitet e ardhshme.
Që nga dita kur lindi Elliott, ai nuk ishte në gjendje të prodhonte mjaftueshëm një proteinë të rëndësishme të quajtur faktori IX i koagulimit. Kur ndodh një dëmtim, faktori IX i koagulimit është një nga proteinat që ndalon gjakderdhjen.
Kjo do të thoshte se Elliott u rrit duke pasur ankthin dhe frikën se mos dëmtohej dhe i dilte gjak.
“Nuk më pëlqente fakti që isha ndryshe dhe nuk mund të bëja shumë gjëra si të tjerët”, thotë ai.
Në një moment, Elliott po bënte injeksione të faktorit IX, çdo ditë tjetër për të parandaluar një gjakderdhje vdekjeprurëse.
“Ne kemi shumë pacientë të rinj që nuk mund të bëjmë asgjë për të rikthyer dëmtimin e kyçeve,” thotë Pratima Chowdary, nga spitali “Royal Free”, Londër.
Terapia gjenetike
Elliot-it iu dha një virus i projektuar që ishte i mbushur me udhëzimet për prodhimin e faktorit IX që mungonte.
Virusi vepron si një postier mikroskopik që i dërgon projektet në mëlçi, e cila më pas fillon të prodhojë proteinën e mpiksjes.
Ai mori një infuzion dhe procesi zgjati për katër orë.
Gjetjet, të publikuara në “New England Journal of Medicine”, treguan se nëntë nga 10 pacientë të cilëve iu ishte dhënë terapia nuk kishin më nevojë për injeksionet e tyre me faktorin e koagulimit IX.
“Unë nuk kam pasur asnjë trajtim që kur kam kryer terapinë time, është vërtet një mrekulli”, thotë Elliott, i cili tani jeton në Londër.
Edhe ekspertët janë të emocionuar për rezultatet.
Chowdary thotë se kishte një “ndikim transformues” rreth një vit pas terapisë, kur njerëzit papritmas kuptuan se nuk kanë pse të shqetësohen për hemofilinë.
Por ka ende pyetje që kërkojnë përgjigje si:
-Sa do të kushtojnë terapitë gjenetike?
Injeksionet aktuale të faktorit të koagulimit mund të kushtojnë midis 150,000 dhe 200,000 paund për pacient në vit.
-Sa do të zgjasë trajtimi?
Studimet tregojnë se do të kalojë të paktën një vit, por askush nuk e di me siguri.
-Në çfarë moshe mund të jepet terapia?
Para moshës 12-vjeç, mëlçia është ende në zhvillim, por shkencëtarët shpresojnë se do të jetë një opsion që atëherë.
Clive Smith, kryetar i Shoqatës së Hemofilisë, tha se këto të dhëna fillestare janë premtuese, por ne vazhdojmë të monitorojmë provat e terapisë gjenetike nga afër dhe me kujdes, si me të gjitha trajtimet e reja.
Burimi: BBC/Përshtati: Gazeta “Si”
Copyright © Gazeta “Si”
Të gjitha të drejtat e këtij materiali janë pronë ekskluzive dhe e patjetërsueshme e Gazetës “Si”, sipas Ligjit Nr.35/2016 “Për të drejtat e autorit dhe të drejtat e tjera të lidhura me to”. Ndalohet kategorikisht kopjimi, publikimi, shpërndarja, tjetërsimi etj, pa autorizimin e Gazetës “Si”, në të kundërt çdo shkelës do mbajë përgjegjësi sipas nenit 179 të Ligjit 35/2016.
