Një medikament gjenetik i cilësuar si ‘kurë’ për çrregullimin e hemofilisë, është miratuar nga mbikëqyrësit evropianë të shëndetit.
Në prova, një terapi me “Roctavian” bëri që nëntë nga dhjetë pacientë të mos kishin nevojë për injeksionet ditore që zakonisht kërkohen për të kontrolluar gjendjen e tyre.
Javën e kaluar Agjencia Evropiane e Barnave, miratoi trajtimin, por çmimi i tij bën që tëjetë jashtë mundësive të pacientëve për ta marrë. Ilaci do të kushtojë rreth 2.5 milion paund për dozë, duke e bërë atë një nga ilaçet më të shtrenjta në botë.
Rashid Kazmi, konsulent hematolog në Spitalin Universitar Southampton NHS Foundation Trust, thotë se kur u shpallën rezultatet e fundit të provës “Roctavian” në mars, të ishin euforikë.
Hemofilia është një sëmundje e rrallë e shkaktuar nga një defekt gjenetik, që do të thotë se trupi ka probleme me prodhimin e një proteine të quajtur faktori VIII, e cila është e nevojshme për mpiksjen e gjakut.
Kjo do të thotë se ata kanë njëfarë aftësie për të formuar mpiksje gjaku dhe mund të përjetojnë gjakderdhje nga hunda dhe mavijosje.
Aktualisht, të sëmurët i mbajnë larg problemet me injeksione të faktorit VIII. Me Roctavian, i njohur gjithashtu si “valoctocogene roxaparvovec”, fragmente të kodit gjenetik të munguar të nevojshëm, për të prodhuar faktorin VIII implantohen në një virus të padëmshëm që i dorëzohet pacientit nëpërmjet një pike.
Virusi më pas depërton në mëlçi dhe transferon gjenet, duke i mundësuar trupit të prodhojë për vete faktorin VIII.
Efektet anësore përfshinin të vjella dhe dhimbje koke, ndërsa 86 për qind e pacientëve përjetuan inflamacion të mëlçisë, duke u kërkuar atyre të merrnin steroid oral.
Ndërsa ilaçi përdor një virus për të shpërndarë materialin gjenetik në mëlçi, sistemi imunitar i trupit krijon antitrupa që do ta sulmojnë dhe shkatërrojnë atë nëse ai hyn përsëri në trup.
Pavarësisht çmimit të lartë, Kazmi thotë se duke pasur parasysh që ka kaq shumë të dhëna për sigurinë dhe aplikimin e ilaçit, mendoj se duhet të vihet sa më par në dispozicion të pacientëve.
Burimi: Daily Mail/ Përshtati: Gazeta “Si”
Copyright © Gazeta “Si”
Të gjitha të drejtat e këtij materiali janë pronë ekskluzive dhe e patjetërsueshme e Gazetës “Si”, sipas Ligjit Nr.35/2016 “Për të drejtat e autorit dhe të drejtat e tjera të lidhura me to”. Ndalohet kategorikisht kopjimi, publikimi, shpërndarja, tjetërsimi etj, pa autorizimin e Gazetës “Si”, në të kundërt çdo shkelës do mbajë përgjegjësi sipas nenit 179 të Ligjit 35/2016.
